آتروفی ستون فقرات بیماری عضلانی-عصبی نادر و در عین حال مرگباری است که تعداد کمی از کودکان به آن مبتلا می شوند.

این بیماری نورون های حرکتی را از کار می اندازد و باعث از بین رفتن عضلات پیشرفته می شود و در نهایت باعث مرگ زود هنگام بیمار می شود.

خبرگزاری اسکای نیوز در گزارشی از تولید داروی ژنتیکی برای درمان این بیماری خبر می دهد:

این دارو که زولگنسما نام گذاری شده است توسط رگلاتورهای آمریکایی برای درمان بیماری آتروفی ستون فقرات (SMA) ساخته شده است.

این روش درمانی جدید از یک ویروس که عملکردی مشابه ژن معیوب دارد استفاده می کند. به این صورت که ویروس را به جای ژن معیوبی قرار می دهد که باعث ابتلای فرد به (SMA) شده است.

اجازه استفاده از این دارو بر روی کودکان مبتلا به این بیماری که خطر مرگ آنها بسیار بالا است داده شده است و اگر مانند آزمایش های پیشین نتایجش مثبت باشد باعث تحول در آیند صنعت داروسازی می شود.

این دارو برای کودکان زیر دو سالی است که به شدت مریض هستند و احتمال مرگ آن ها بالا است.

متخصص مغز و اعصاب دکتر امانوئل تیونگسون درباره ی این موضوع می گوید:

" این دارو استانداردهای جدیدی رو در مورد مراقبت از کودکان و مخصوصا کودکان مبتلا به این بیماری ایجاد می کند. "

او افزود:

" در حال حاضر کارکنان در حال مذاکره با شرکت های بیمه هستند تا این دارو را تحت پوشش قرار دهند چرا که این دارو می تواند جان تعداد زیادی از کودکان را نجات دهد. "

اما چیزی که در مورد این دارو تعجب همه گان را برانگیخته است قیمت نجومی آن است.

قیمت این دارو در آمریکا ۱.۶ میلیون دلار اعلام شده است.خبرگزاری رویترز نیز در گزارشی قیمت آیت دارو را ۲.۲۵ میلیون دلار برای هر دوره درمانی اعلام کرده است.به این ترتیب قیمت یک دوره درمان این دارو بین ۲۲.۵ میلیارد  تا بیش از ۳۱ میلیارد تومان بر مبنای دلار ۱۴ هزار تومانی است. 

هیئت رئیسه این شرکت داروسازی در دفاع از قیمت محصولاتشان می گویند:

" یک بار درمان این بیماری با این دارو خیلی با ارزش تر از صرف هزینه های هنگفت برای درمان های جایگزین است، که سالیانه صدها هزار دلار هزینه بر می دارد. "

از نظر (ICER)  موسسه بازنگری بالینی و اقتصادی قیمت این دارو حتی با در نظر گرفتن تاثیر آن نیز زیاد است.

در حال حاضر نمونه ای از این دارو به آژانس های دارویی اروپایی فرستاده شده است تا تاثیرات آن بررسی شود و قیمت نهایی این محصول در اواخر این ماه اعلام می شود.

 

بخش سایت‌خوان، صرفا بازتاب‌دهنده اخبار رسانه‌های رسمی کشور است.